Approvata una nuova terapia genica per la cura delle patologie retiniche ereditarie.

27 dicembre 2017


Molte patologie retiniche ereditarie ed incurabili nei prossimi anni potrebbero diventare controllabili se non addirittura reversibili. Questo grtazie all’approvazione da parte dell’FDA dell’agente per la terapia genica, il Luxtuma.

Sviluppato da Sparks Therapeutics, il Luxtuma (voretigene neparvovec-rzyl) utilizza un vettore virale per rimpiazzare il gene RPE65 mutato con delle copie sane. Molte tipologie diverse di distrofie retiniche recessive, compresa la retinite pigmentosa e l’amaurosi congenita di Leber sono associate al malfunzionamento di questo gene.

La votazione è avvenuta all’unanimità dopo i risultati dello studio di fase 3, pubblicati sul Lancet, si sono dimostrati un successo.
“L’approvazione del Luxturna rappresenta una rivoluzione per tutti gli specialisti che hanno a che fare con pazienti affetti da patologie retiniche ereditarie a causa del gene RPE65 mutato. Presto i pazienti con queste patologie potranno sottoporsi ad uno screening genetico per capire se Luxturna potrebbe rappresentare per loro un valido trattamento per una patologia fino ad oggi incurabile.


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