GenSight Biologics ha annunciato che uno studio di fase tre sul GS010 (rAAV2/2-ND4) nei pazienti affetti da neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) non è riuscito a dimostrare il suo endpoint principale.
I risultati topline dello studio di fase 3 REVERSE ha valutato la sicurezza e l’efficacia di una iniezione intravitreale monodose di GS010 in 37 pazienti che avevano perso qualità visiva a causa del LHON non prima di un anno dall’inizio della sperimentazione. Ai pazienti è stata inoculata la terapia genica in un occhio e un placebo nell’altro.
Ottenere risultati simili in entrambi gli occhi trattati con il farmaco e con il placebo è stato un caso del tutto inaspettato, in quanto la neuropatia di Leber raramente ha dei margini di miglioramento spontanei. Eppure durante lo studio REVERSE questo evento ha eguagliato i miglioramenti del gruppo trattato con la terapia genica, confondendo lo studio ma aprendo ad ulteriori vie di sperimentazione.
“Continueremo comunque ad analizzare i dati per meglio comprendere questi risultati”, ha affermato Bernard Gilly, CEO di GenSight, “non è da escludere che la terapia genica GS010 possa avere l’effetto di beneficiare contemporaneamente entrambi gli occhi.” Ulteriori studi a questo punto saranno necessari.
